«È presto per cantare vittoria, e in attesa della soluzione definitiva alla malattia bisogna concentrarsi sui pazienti esistenti».
È lo stesso Giancarlo Liumbruno, a capo del Centro nazionale sangue, a spegnere i facili entusiasmi sulla nuova terapia genica per la beta talassemia che in futuro potrebbe evitare ai pazienti le trasfusioni di sangue.
Liumbruno tratta l’argomento in un articolo ospitato nella sezione Agi-salute: lo spazio dedicato alla medicina dell’Agenzia giornalistica Italia.
«La ricerca è molto promettente, e se i risultati dei test saranno replicati su scala più grande e il trattamento sarà approvato per uso clinico, costituirà una rivoluzione per una patologia che, sebbene faccia parte di quelle definite rare, colpisce migliaia di persone anche nel nostro Paese.
«Ci vorranno però anni – spiega il direttore del Cns – per arrivare a questo punto, e bisognerà considerare anche gli aspetti economici e la sostenibilità di questo tipo di cure oltre a quelli clinici».
La ricerca
I benefici di tale nuova terapia andrebbero dalla riduzione per arrivare, in molti casi, all’eliminazione delle trasfusioni. La ricerca è stata guidata dall’Ann e Robert H. Lurie Children’s hospital of Chicago. Il risultato è stato appena stato pubblicato su The New England journal of medicine.
Una terapia genica rivoluzionaria, dunque, per curare la beta talassemia – o anemia mediterranea – che finora necessita invece delle trasfusioni.
«La terapia genica testata nello studio –leggiamo su Galileo.net – prevede un’unica somministrazione. Per realizzarla, sono state prelevate da ciascun paziente cellule staminali ematopoietiche (quelle che danno origine a tutte le cellule del sangue), che prima dell’infusione sono state trattate in laboratorio con un virus modificato, in modo da sostituire il gene che nella talassemia non funziona (quello della beta globina)».