Per molti pazienti rappresenta la terapia risolutiva, o almeno uno strumento per allungare la vita frenando la malattia, ma la «materia prima», già molto difficile da trovare per il semplice effetto della variabilità genetica, scarseggia anche perché scarseggiano le persone disposte a offrirla e che magari avrebbero i «numeri» giusti.