I benefici di tale nuova terapia andrebbero dalla riduzione per arrivare, in molti casi, all’eliminazione delle trasfusioni. La ricerca è stata guidata dall’Ann e Robert H. Lurie Children’s hospital of Chicago. Il risultato è stato appena stato pubblicato su The New England journal of medicine.
Una terapia genica rivoluzionaria, dunque, per curare la beta talassemia – o anemia mediterranea – che finora necessita invece delle trasfusioni.
La patologia infatti comporta una diminuzione della quantità di emoglobina, utile al trasporto dell’ossigeno, nel sangue al di sotto dei livelli di normalità. L’anemia può provocare una sensazione di stanchezza e pallore delle pelle, ma può anche comportare problemi all’apparato scheletrico, milza ingrossata, pelle giallastra, urina scura e crescita lenta tra i bambini.
«La terapia genica testata nello studio –leggiamo su Galileo.net – prevede un’unica somministrazione. Per realizzarla, sono state prelevate da ciascun paziente cellule staminali ematopoietiche (quelle che danno origine a tutte le cellule del sangue), che prima dell’infusione sono state trattate in laboratorio con un virus modificato, in modo da sostituire il gene che nella talassemia non funziona (quello della beta globina)».