“Quello che ho cercato di suggerire, anche alla Commissione Europea, è di fare in modo che ci sia un interesse pubblico a sviluppare nuovi farmaci per i pazienti di malattie rare. Questo si potrebbe fare tramite lo stanziamento di un miliardo di euro all’anno, che è una piccola somma per l’Unione Europea, questo miliardo potrebbe essere utilizzato per costituire venti gruppi, ognuno con la propria specialità e ognuno finanziato con 50 milioni di euro all’anno, che sviluppano farmaci per le mattie rare”. Questa è la ricetta del professor Silvio Garattini per fronteggiare la questione degli investimenti sulle malattie rare, un business che, per le case farmaceutiche, non è un business in quanto l’investimento sarebbe maggiore delle spese per sviluppare una terapia. Garattini è una delle voci scientifiche più autorevoli in campo europeo, fondatore dell’istituto di Ricerche farmacologiche Mario Negri di cui oggi ricopre la carica di presidente.
Sulla questione si è espresso il presidente di Avis, Gianpiero Briola.
“Come sottolinea e argomenta il professor Garattini – spiega Briola – il tema delle malattie rare è complesso e spesso dimenticato o poco sostenuto a causa dell’esiguità del numero dei pazienti che in verità sono però spesso soggetti fragili, critici e necessitano di supporto e terapie impegnative per l’intera esistenza. L’Italia ha già una legge importante ed emocomponenti ed emoderivati alla nascita da applicare in ogni Regione al fine di indirizzare i pazienti precocemente in centri specializzati a prenderli in carico per la diagnosi e cura. La ricerca delle terapie, anche a seguito di una affinata diagnosi è l’ulteriore passo, necessario e doveroso, non può però essere uno sforzo singolare ma di un intero sistema. Per questo credo che lo sforzo comune e ‘solidale’ della Comunità Europea, oltre gli interessi commerciali, sia assolutamente da indirizzare verso emocomponenti ed emoderivati. Un modo per razionalizzare le risorse, favorire gli investimenti e il confronto scientifico. Uno sforzo comune per un obbiettivo di cura e sostegno alle famiglie. Avis da sempre – conclude Briola – si impegna per i diritti di questi pazienti e di chi li accompagna, sostenendo la ricerca, aiutando le associazioni che le rappresentano e auspicando una rete di solidarietà e di sensibilizzazione politico – istituzionale, anche perché molte malattie rare sono trattate con il supporto di emocomponenti ed emoderivati del sangue”.
Attualmente nel nostro Paese sono più di 2 milioni le persone affette dalle oltre 6mila malattie rare conosciute. Una su cinque è un bambino. I problemi che affrontano sono comuni: ritardo e, in qualche caso, assenza di diagnosi, elevato carico assistenziale, difficoltà nel fare ricerca, mancanza di una terapia risolutiva.