Per i malati di talassemia c’è una nuova speranza da una terapia genica. L’89% dei pazienti con beta talassemia, che dipendevano da regolari trasfusioni di sangue per sopravvivere, non hanno dovuto fare trasfusioni per tre anni dopo aver ricevuto una singola infusione delle proprie cellule staminali emopoietiche che erano state alterate per correggere la mutazione genetica che aveva causato la malattia.