di Emiliano Magistri

Estrarre le cellule staminali dal midollo osseo, trattarle e poi indurle a correggere il difetto di sintesi dell’emoglobina, tipico di chi soffre di anemia falciforme. Arriva dagli Stati Uniti l’esperimento in cui, per la prima volta, è stata utilizzata la tecnica Crispr di editing genetico (la procedura che permette di entrare nelle nostre cellule fino a raggiungere il dna, dove c’è il difetto responsabile della malattia, e “riparare” la cellula malata riportandola al suo corretto funzionamento) per curare la patologia ereditaria che provoca la produzione di globuli rossi imperfetti (assumono la forma di una falce da cui il termine “falciforme”).

La ricerca, che è stata effettuata su una paziente di Nashville, nel Tennessee, potrà essere valutata soltanto tra qualche mese, ma rappresenta un passo importante verso la cura di questa malattia. Nel corso del test, una volta trattate, le cellule staminali sono state reinfuse nella paziente stessa dal cui midollo osseo erano state prelevate in precedenza.

Dopo gli Stati Uniti, ora il test si appresta a coinvolgere 44 pazienti tra i 18 e i 35 anni non solo appartenenti a centri d’oltreoceano, Canada compreso, ma anche d’Europa: una tecnica che in passato era già stata utilizzata per testare terapie su pazienti colpiti da patologie gravi come tumori o talassemia. “Sarebbe bello – spiegano i ricercatori – se questo esperimento riuscisse a garantire una vita migliore alle persone che soffrono di difetti genetici”.