Exagamglogene autotemcel (Exa-cel) di CRISPR Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals è ad un passo dall’approvazione normativa. Questa una terapia genica in fase sperimentale, prima conosciuta come CTX001, si è rilevata efficace per trattare pazienti con TDT (beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni) e SCD (affetti da anemia falciforme). Sulla base dei progressi compiuti fino ad oggi, Exa-cel ha ottenuto dalla FDA diverse importanti proposte normative, tra cui la terapia avanzata di medicina rigenerativa (RMAT), Fast Track, farmaco orfano e malattia pediatrica rara sia per SCD che per TDT.