Gli emoderivati e le malattie rare
Il webinar di Avis che informa

2021-06-14T07:29:26+00:00 14 Giugno 2021|Donazioni|
di Giancarlo Liviano D'Arcangelo

Il ciclo di webinar firmati “Be Good” da AVIS Nazionale, alla vigilia del World Blood Donor Day 2021 organizzato dall’Italia, si sofferma sulle malattie rare.

Il webinar, dal titolo “La donazione di sangue, una risorsa per le malattie rare” è stato organizzato in collaborazione con l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, e ha avuto il merito, non da poco, di ribadire ancora una volta quanto la donazione di sangue consenta di stabilire un legame anonimo eppure fortissimo tra chi compie il gesto più bello e i pazienti sconosciuti da chi dona, eppure bisognosi di sangue per un percorso di vita ogni volta unico, che può portare ad ver bisogno di trasfusioni per un incidente casuale o perché, appunto, si nasce affetti da una patologia rara che condiziona per sempre la quotidianità.

Tanti gli ospiti del webinar Avis andato in onda sui canali social dell’associazione e sul canale YouTube avisino: la presidente dell’ospedale Bambino Gesù, Mariella Enoc, ha aperto l’incontro presentata dal giornalista di Rai News 24 Gerardo D’Amico: “Molti non pensano a tutti coloro i quali senza gli emoderivati non potrebbero sopravvivere o avrebbero una qualità della vita decisamente maggiore”, ha ricordato D’Amico con le sue parole introduttive, approccio confermato dalla dottoressa Enoc: “Avere sangue a disposizione, avere i donatori e le istituzioni con noi nella lotta contro le malattie rare,  significa aiutare e fare diagnosi per moltissime persone che rischiano di non sapere di cosa sono malate. Potare dare un nome e di conseguenza delle cure alle malattie di questi pazienti grazie alla ricerca, è qualcosa di davvero importante”.

Il 70% delle donazioni che avvengono in Italia, come sappiamo bene, sono provenienti da Avis, la più grande associazione di volontari italiani. Il presidente di Avis Gianpietro Briola ha dunque sottolineato quanto sia importante la donazione di sangue per sottolineare il diritto alle cure a tutti i pazienti di tutto il mondo “Mettere al centro i pazienti e raggiungere l’autosufficienza di plasmaderivati sarà il nostro obiettivo futuro, perché altrimenti rischiamo che in determinati periodi i pazienti potrebbero non avere facile accesso alle immunoglobuline o ad altri tipi di farmaci, che sono in continuo aumento di richiesta. Come associazione dobbiamo lavorare per garantire le risorse e le possibilità terapeutiche adeguate”.

Dopo i saluti istituzionali il webinar è entrato nel vivo del suo discorso scientifico, con gli specialisti impegnati al Bambino Gesù. Ecco il webinar completo per chi volesse seguirlo:

Il professor Bruno Dallapiccola ha spiegato cosa significa essere malati di patologie rare: “C’è incertezza nella definizione di malattie rare nel mondo, e questo complica la possibilità di intervenire. Le malattie rare che oggi conosciamo sono circa sette-ottomila, e alcune sono rarissime. 150 malattie rare sono circa l’80%, e ciò significa che se istruissimo i medici su 150 malattie risolveremmo la stragrande maggior parte delle situazioni. I malati rari hanno problemi enorme, che vanno da quelli di salute, alle aspettative di vita, alla possibilità di comunicare con gli altri. I ritardi nelle diagnosi sono un altro enorme problema”.

Il dottor Andrea Bartuli ha invece approfondito il legame tra donazione di sangue e possibilità di intervenire a curare certe patologie: “I plasmaderivati sono fondamentali per curare le malattie rare. Basti pensare all’angioedema ereditario, che può essere letale e dipende dall’assenza di una proteina plasmatica. O al deficit di antitripsina, che può colpire sin dal primo anno di età. O ancora, naturalmente, l’emofilia, che nasce dalla penuria di fattore VIII e IX e che si affronta con la somministrazione, grazie ai donatori, dei fattori carenti”.

Sempre sul fil rouge tra donatore e paziente, e sul valore del plasma è intervenuto il professor Mauro Montanari: “Quando parliamo di sangue, sappiamo che può essere scomposto in emoderivati. La donazione di plasma in Italia è volontaria, periodica, anonima e gratuita. Se doniamo plasma in plasmaferesi doniamo circa 600-700 ml di plasma. I plasmaderivati sono dei farmaci, e mettere in commercio un farmaco è una procedura sottoposta a importanti leggi regolatorie. Dal momento in cui si dona il plasma al momento in cui il plasmaderivato arriva in commercio passano almeno 7 mesi. Il sistema in conto terzi su base di agglomerati tra regioni si occupa di fornire il plasma alle aziende. Il primo step di sicurezza del prodotto tuttavia dipende dal donatore, che con il suo stile di vita corretto offre una materia biologica di assoluta sicurezza, poi ulteriormente rafforzata da tutti gli ulteriori controlli previsti”.

Donare il sangue ha anche un aspetto politico. E su questo tema si sono espressi gli onorevoli Vito De Filippo e Fabiola Bologna, della Commissione affari sociali. De Filippo si è soffermato sulle normative che si possono migliorare per consentire ai donatori che non hanno un contratto di lavoro a tempo pieno di usufruire della giornata libera per i donatori: “Ho un’esperienza molto bella con Avis, costruendo una prospettiva di autosufficienza. Siamo in un momento importante e parlare di malattie rare ci consente di mettere in sinergia il bisogno di tanti soggetti fragili, quasi 2 milioni, e i passi in avanti del parlamento che ha approvato una legge che consentirà una programmazione più efficiente e un sostegno maggiore alle famiglie e alle aziende”.

La Bologna ha ribadito l’importanza di tale rete, del dono e di un apporto legislativo semplificato: “Grazie alla rete possiamo liberare delle risorse per risolvere problemi legati alla pandemia. Ci vorrebbe un decreto semplificazione per la sanità e per la ricerca per fotografare la situazione del personale e risolvere i problemi, in modo da offrire al cittadino un servizio migliore. Dobbiamo sensibilizzare i cittadini più giovani a donare il sangue in modo costante. Non essere donatori a la carte, che Avis non ama, ma donatori periodici e trattati che offrono garanzie di sicurezza per la materia biologica. Le istituzioni sono state molto sensibilizzate, ma adesso dobbiamo avere la forza di utilizzare il Pnrr per incrementare le risorse dove serve”.

Dopo la discussione con le domande del pubblico, che hanno rinvigorito i temi trattati in molto molto vivace, chiusura affidata al racconto di altre tre malattie rare molto diffuse che si curano grazie all’apporto dei donatori: la congiuntivite lignea, raccontata dalla dottoressa Antonella Corelli; le polineuropatie, approcciate dal dottor Massimiliano Valeriani, e infine le immunodeficienze primitive, trattate dalla dottoressa Caterina Cancrini.