Talassemia, in Germania apre il primo centro la terapia genica

2020-01-28T11:45:34+00:00 30 Gennaio 2020|Attualità|
talassemia

E’ stato annunciato il lancio in Germania della terapia genica, basata su cellule autologhe CD34+, per il trattamento della beta talassemia. Si tratta di un trattamento una-tantum per pazienti di età pari o superiore a 12 anni, con beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT) con genotipo non beta0/beta0, per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (CSE) è appropriato ma non è disponibile un donatore con antigene leucocitario (HLA) compatibile. I pazienti tedeschi sono i primi in Europa a poter disporre di questo nuovo trattamento.

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