di Sara Catalini

Novità per chi soffre di porpora trombotica trombocitopenica acquisita (Ptt), rara malattia che causa un deficit nella coagulazione del sangue.  La Commissione europea ha dato il via libera lo scorso 3 settembre per l’immissione nel mercato di Cablivi (caplacizumab), farmaco prodotto da Ablynx (Sanofi), specifico per la terapia di questa patologia.

Cablivi ha superato la fase due e tre dei trial clinici su 220 pazienti adulti affetti da Ptt.  Gli studi hanno provato una riduzione di decessi e recidiva quando il farmaco viene abbinato alla normale terapia prevista. la molecola di caplacizumab agisce con effetto immediato sull’adesione piastrinica, evitando la formazione e accumulo dei micro-coaguli alla base della malattia.

UN VALIDO SUPPORTO ALLA TERAPIA DI BASE PER UNA PATOLOGIA RARA E INVALIDANTE

«Il farmaco potenzia l’effetto dei trattamenti già previsti per la Ptt – spiega il Prof. Luca Pierelli, Direttore della Uoc (Unità operativa complessa) Medicina trasfusionale e cellule staminali del San Camillo Forlanini di Roma, a Donatorih24 – Dà un contributo importante alla rapidità della risposta dei pazienti alla terapia di base e riduce il rischio di eventuali ricadute durante la cura».

Il farmaco quindi non sostituisce il normale trattamento, ma lo migliora. Con l’ingresso di Cablivi nel mercato Ue sarà perciò possibile semplificare la terapia di una patologia grave: «La malattia in questione è rara, con un’incidenza di uno su un milione e mezzo – continua il Prof. Pierelli – Nonostante i trattamenti c’è ancora una certa mortalità e tendenza alla recidiva. Il fatto di avere un farmaco che abbrevia la terapia di base e stabilizza la risposta dei pazienti è un grande risultato. L’aspetto rilevante a oggi è che con l’immissione nel mercato, il farmaco potrà, seguendo le procedure, essere utilizzato nel nostro continente come supporto che ha dato risultati favorevoli negli studi».

La porpora trombotica trombocitopenica acquisita è una patologia della coagulazione del sangue autoimmune caratterizzata dall’estesa formazione di coaguli di vasi sanguigni in tutto il corpo. le conseguenze della malattia sono gravi: trombocitopenia (riduzione significativa del numero di piastrine), anemia emolitica microangiopatica (perdita di globuli rossi attraverso la loro distruzione), ischemia (limitato apporto di sangue a varie parti del corpo) e danni agli organi vitali, cervello e cuore in particolare. L’attuale terapia di cura, che consiste nella plasmaferesi quotidiana e in trattamenti di immunosoppressione, è molto impegnativa. I casi di Ptt sono ancora associati a un tasso di mortalità del 20 percento, con la maggior parte dei decessi che si verificano entro 30 giorni dalla diagnosi.