Talassemia, la prima terapia genica per curare le forme più gravi

2018-07-30T12:42:25+00:00 30 Luglio 2018|Attualità|

LentiGlobin sviluppata da Bluebird Bio potrebbe presto essere la prima terapia genica contro le forme più gravi di anemia ad essere approvata.

Si tratta della prima terapia genica contro la β-talassemia a poter essere approvata in Europa. Almeno per quanto riguarda pazienti adolescenti e adulti affetti dalla malattia trasfusione-dipendente (Tdt) con genotipo non-β0/β0, una delle più severe.

L’azienda farmaceutica è in procinto di presentare domanda di autorizzazione per l’immissione in commercio del farmaco nell’Unione Europea nel 2018.

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