Farmaci per la cura dei pazienti con malattie rare
Così i donatori possono dare il proprio contributo

2019-10-31T12:30:23+00:00 31 Ottobre 2019|Regole|
di Emiliano Magistri

Una riorganizzazione del sistema di raccolta per incrementare le quantità di plasma e garantire la produzione di farmaci per la cura delle malattie rare. È quello che ha proposto l’Avis in occasione delle audizioni in commissioni Affari Sociali della Camera dei deputati per la discussione congiunta sulle proposte di legge in merito alla cura di queste patologie.

Particolare attenzione è stata prestata su forme come fibrosi cistica ed emofilia, oppure talassemia e immunodeficienze, malattie per le quali è necessario un trattamento cronico con farmaci plasmaderivati: medicinali che vengono utilizzati in ospedale anche per pazienti in condizioni critiche, acute e per alcune emergenze.

“Gli studi clinici per queste malattie vanno incoraggiati attraverso lo snellimento delle procedure burocratiche – spiega a DonatoriH24 il presidente di Avis, Gianpietro Briola, a margine dell’audizione -, poiché proprio a causa della rarità di tali malattie c’è un limitatissimo numero di soggetti che si possono includere negli studi clinici”. Capiamo meglio. Una malattia si definisce rara quando la sua prevalenza, intesa come il numero di casi presenti su una data popolazione, non supera una soglia stabilita. In Ue la soglia è fissata a 5 casi su 10.000 persone. Le malattie ultra rare sono quelle che interessano meno di una persona su un milione. E tra queste ci sono appunto forme che possono essere curate proprio attraverso l’impegno dei donatori.

Il presidente di Avis, Gianpietro Briola

Un impegno che genera una raccolta di plasma che copre circa il 70% del fabbisogno: significa cioè che la quantità di plasma raccolto, e inviato alle aziende convenzionate per il frazionamento in conto-lavoro, è tale da consentire di produrre e distribuire farmaci plasmaderivati per una quota del 70%, mentre il restante 30% è garantito dal mercato con farmaci prodotti da plasma estero e commercializzati nel nostro Paese da tutte le principali aziende del settore. Qual è l’obiettivo che può garantire cure certe anche per le malattie rare? “L’obiettivo è di raggiungere il 100%, quindi l’autosufficienza nella raccolta del plasma pari a un milione di litri – prosegue -, e deve essere perseguito incentivando la donazione, anonima, periodica, non remunerata e volontaria, che rappresenta il cardine etico del nostro sistema. Questo consentirebbe un risparmio economico, un’autonomia rispetto all’egemonia statunitense sul mercato e alle fluttuazioni di disponibilità di prodotto sullo stesso, a garanzia di sufficienti quantità di farmaci per i nostri pazienti, oltre i rischi connessi alle regole economiche di acquisto”. Ma non solo.

Un’ulteriore proposta da parte di Avis riguarderebbe, nell’attesa della registrazione di questi nuovi farmaci, la concessione dell’utilizzo degli stessi per uso compassionevole. Garantendone la disponibilità in commercio, si darebbe maggiore facilità di accesso a “quei pazienti che ricevono la diagnosi, ma che non riescono nell’immediato a poter usufruire di questi medicinali. E molti di questi sono bambini, come ad esempio nel caso della congiuntivite lignea, una malattia rara che può portare alla cecità per la carenza di plasminogeno, una proteina del plasma. Proprio per questa patologia – conclude – è stato studiato e testato, con risultati eccellenti nella prevenzione della recidiva di malattia, un farmaco plasmaderivato, motivo per cui Avis, insieme a strutture pediatriche come il Bambino Gesù di Roma e il Meyer di Firenze, ha sottoscritto la richiesta secondo la legge 648/96 per rendere fruibile questo farmaco anche ai pochi piccoli pazienti italiani affetti da questa patologia invalidante e ad oggi ancora in lista d’attesa“.