di Sergio CampofioritoL’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha appena approvato la prima terapia a base di cellule CAR-T. Finora la cura era disponibile soltanto in via sperimentale e soltanto in alcuni centri del nord Italia. Da oggi, tutte le Regioni potranno adeguare le proprie strutture al fine di somministrare il trattamento che permette un’elevata percentuale di guarigione per alcuni tumori del sangue. L’Aifa ha approvato, altresì, la rimborsabilità della terapia.
Si stima che ogni anno potranno ricorrere al nuovo trattamento circa cinquecento persone che prima non avevano altra possibilità di cura.
Il professor Paolo Corradini
La CAR-T, come spiegato alla nostra testata dal professor Paolo Corradini (il primo scienziato a sperimentarla in Italia), è una terapia genica sviluppata originariamente dall’università della Pennsylvania che utilizza i linfociti T estratti da un campione di sangue, li modifica geneticamente e li reimmette nel flusso arterioso del paziente al fine di scatenare il sistema immunitario contro la malattia grazie al riconoscimento specifico delle cellule tumorali. In pratica, il DNA dei linfociti viene modificato in laboratorio con l’iniezione di CAR, che li manipola e “addestra” ad attaccare unicamente le cellule leucemiche.
L’Aifa ha approvato questa terapia soltanto per due patologie, stabilendo anche i limiti di età: la leucemia linfoblastica acuta riscontrata in pazienti fino a ai 25 anni e il linfoma diffuso a grandi cellule B, diagnosticato negli adulti. Durante i trial, l’81% dei pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta e il 40 – 47% dei malati di linfoma B diffuso a grandi cellule hanno ottenuto una remissione completa.
La CAR-T comporta tuttavia dei rischi, anche gravi, per questo può essere somministrata soltanto quando ogni altra terapia fallisce.