Trapiantare le cellule staminali ematopoietiche, da donatore parente Hla identico (Msd-Hsct), può ridurre il principale fattore di rischio sui bambini con anemia falciforme: l’elevata velocità del sangue a livello cerebrale.
È questo il risultato della ricerca effettuata dall’équipe di Francoise Bernaudin, nell’Intercommunal Hospital Center di Creteil, in Francia, e pubblicata da Jama. Allo studio hanno partecipato i bambini al di sotto dei 15 anni che avevano ricevuto trasfusioni per velocità anomala dal Doppler transcranico (Tcd) e avevano almeno un fratello senza anemia falciforme.
L’anemia falciforme è una malattia genetica del sangue che inizia a manifestarsi tra i 5 e i 6 mesi di età e comporta una forma irregolare dei globuli rossi circolanti, in bassa tensione di ossigeno, che assumono un aspetto cilindrico. Si verifica quando una persona eredita due copie anormali del gene dell’emoglobina, uno da ciascun genitore.
I bambini in terapia standard, cioè basata su trasfusioni o trasfusioni seguite da idrossiurea (il farmaco utilizzato per l’anemia falciforme), si sono sottoposti a trasfusioni regolari per mantenere il livello di emoglobina S sotto il 30% e quello totale di emoglobina tra 9 e 11 g /dL, con la possibilità di passare all’idrossiurea.
A un anno, in un campione di 25 bambini per ogni gruppo di ricerca, la più alta velocità transcraniale rilevata è risultata più bassa in quelli che si erano sottoposti a trapianto di cellule staminali, rispetto a chi aveva proseguito con la terapia standard. Nessun ictus o decessi, in nessuno dei gruppi e nessun paziente ha presentato malattia da rigetto.